サンバイオ

（１）当社の事業領域

当社グループ（以下、当社及びSanBio, Inc.（米国カリフォルニア州オークランド市）２社を指します。）は「再生医療の開発を通して、患者さんをはじめとしたステークホルダーの皆さまへ価値を提供する」ことをコーポレート・ミッションに掲げ、日米において細胞治療薬の研究、開発、製造及び販売を手掛ける再生医療事業を展開しています。当社グループでは、主に中枢神経系の疾患（眼科を含む）における、慢性期外傷性脳損傷、慢性期脳梗塞、慢性期脳出血、加齢黄斑変性、網膜色素変性、脊髄損傷、パーキンソン病、アルツハイマー病等のアンメットメディカルニーズの高い疾患を対象とした治療薬の販売を目指しています。

≪細胞治療薬とは≫

当社グループが手掛ける細胞治療薬は、病気・事故等で失われた身体機能の自然な再生プロセスを誘引ないし促進させ、運動機能、感覚機能、認知機能を再生させる効能が期待される医薬品です。

（２）事業の内容

当社グループは、大学等の研究機関から導入した技術を基盤として、当社グループにおいて製造開発、非臨床試験及び臨床試験等を実施し、再生医療等製品の研究、開発、製造及び販売を行っています。

当社グループの事業モデルは、主として、医薬品の販売網及び商業化能力を有するパートナー製薬会社に対して、当社グループが保有する開発権及び販売権をライセンス許諾することにより収益を獲得するライセンスアウト型モデルを基本としています。これに加え、今後は、当社グループ自らが製造販売承認を取得し、販売体制を構築した上で製品を販売する自社販売型モデルも、収益機会の一つとして併存させる方針としています。

収入形態の内容は以下のとおりです。

≪当社グループの収入形態≫

収入形態 ／ 内容

A ／ 契約一時金 ／ ライセンス許諾の契約時の一時金として得られる収入

B ／ マイルストン収入 ／ 開発進捗又は製品上市後の売上高等、予め設定したマイルストン達成時に一時金として得られる収入

C ／ 開発協力金 ／ 開発費用のうち、ライセンスアウト先が負担する部分として得られる収入

D ／ ロイヤルティ収入 ／ ライセンスアウト先による製品販売後、製品売上高の一定割合として得られる収入

E ／ 製品供給収入 ／ ライセンスアウト先に対し、当社グループが製品を供給する対価として得られる収入

F ／ 製品売上収入 （自社販売） ／ 当社グループが製造販売承認を取得し、自社で販売する製品について、医療機関等への販売により直接得られる売上収入

≪収入構造の概要≫

当社グループの収入は、開発段階においては、主として（A）契約一時金、（B）マイルストン収入及び（C）開発協力金により構成されます。製品上市後は、ライセンスアウト型モデルにおいては、売上マイルストンに係る（B）マイルストン収入に加え、（D）ロイヤルティ収入及び（E）製品供給収入が主な収入形態となります。

一方、自社販売型モデルにおいては、当社グループが製造・物流・販売体制を構築し、製品を販売することにより、（F）製品売上収入を直接計上することとなります。この場合、製品売上高は当社グループの売上として計上される一方で、販売活動に伴う販売管理費等が発生します。

当社グループでは、対象疾患の市場規模、医療提供体制、販売効率、必要となる経営資源等を総合的に勘案し、ライセンスアウト型モデルと自社販売型モデルのいずれが当社グループの企業価値最大化に資するかを、製品及び地域ごとに個別に判断する方針としています。

≪ライセンス許諾及び販売戦略≫

ライセンス許諾のタイミングについては、ヒトでの安全性及び有効性を確認するProof of Concept（POC）段階まで当社グループにおいて開発を進めた時点を想定しています。

また、今後のパイプラインについては、パートナー製薬会社との提携によるライセンスアウトのみならず、自社販売の可能性も含めて、柔軟に検討していきます。

なお、条件及び期限付き製造販売承認を取得したアクーゴ®については、当社グループによる自社販売を想定しています。

（３）開発の状況

① 当社グループが手掛ける細胞治療薬

当社グループが開発を進める細胞治療薬はSB623（間葉系間質細胞、対象疾患は慢性期脳梗塞、慢性期外傷性脳損傷、慢性期脳出血、加齢黄斑変性、網膜色素変性、脊髄損傷、パーキンソン病、アルツハイマー病等）、SB618（機能強化型・間葉系間質細胞、対象疾患は末梢神経障害等）、SB308（骨格筋幹細胞、対象疾患は筋ジストロフィー等）、MSC1（間葉系間質細胞、対象疾患はがん疾患等）、MSC2（間葉系間質細胞、対象疾患は炎症性疾患等）の５種類です。

当連結会計年度末時点での研究開発パイプラインの進捗状況を以下の表に示します。

当社グループでは、バックアップとなりうる製品を用意しつつも、主たる製品候補である細胞治療薬SB623（間葉系間質細胞）における各種対象疾患での開発を最優先に進める方針です。

※1: 「外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善」を効能・効果とする

※2: これまでの慢性期脳梗塞及び慢性期外傷性脳損傷の臨床試験で安全性が確認できているため、フェーズ２b臨床試験以降から開始

※3: OcuMension(Hong Kong) Limited社との共同開発

※4: D&P Bioinnovations, Inc社と食道再生インプラントの開発及び商業化に関する業務提携 ≪SB623の概要≫ SB623は「脳の再生」を促す世界初の治療薬です。脳内の損傷した神経組織に移植することで、複数のタンパク質等が放出され、損傷した神経細胞が本来持つ再生能力を促し、神経細胞の増殖・分化を促進する効果が期待されています。また、基礎試験の結果から、神経細胞の保護作用、血管新生促進作用、免疫調整作用が報告されています。

当社グループが開発を手掛ける細胞治療薬は、患者本人の細胞を処理して再度患者に戻す形態の医療サービス（自家移植の再生医療）ではなく、健康なドナーから採取した細胞を加工・培養して均質な細胞を大量製造して製品化した他家由来の医薬品です。同一の製品で多くの患者を同様に治療できるため、発売開始後には迅速な普及が見込まれます。健常者の骨髄液から得られるMarrow Adherent Stem Cells（MASC細胞）に、Notch-1遺伝子を一過性に導入し、さらに培養して得られる細胞を分注して凍結保存した間葉系間質細胞がSB623です。

SB623は慢性期外傷性脳損傷や慢性期脳梗塞等の脳神経疾患の場合には、定位脳手術と呼ばれる既に脳神経外科では広く普及した手技により、局所麻酔で安全に投与可能です。長期入院は不要で、投与に当たっては免疫抑制剤も不要で、通常の医薬品と同様に、同一の製品を全ての患者を対象に使用することが可能です。

作用メカニズムについては、複合的な作用で神経機能の再生を促進しているものと考えられます。投与したSB623は、投与後約１～２カ月間の比較的早い時期に液性の神経栄養因子や不溶性の細胞外マトリクスを分泌することで、体の自然な再生プロセスを促進させていると考えられます。具体的には（A）神経保護（神経細胞をまもる）、（B）神経新生（神経細胞をつくる）、（C）血管新生（血管をつくる）、（D）抗炎症（炎症を抑える）、(E)バイオブリッジの形成（成人の脳の奥深いところに僅かに存在する神経細胞の元である神経幹細胞を誘引ないしは増幅する）等複合的に作用することを示唆するデータが確認されています。

特に、上記作用メカニズムのうち(E)については、通常、脳が損傷を受けた場合、損傷部位で新たに神経細胞がつくられることはありませんが、同じ条件下でSB623を損傷部周辺に移植すると、その作用により、脳の奥深くに僅かに存在していた神経幹細胞が誘引ないしは増幅され損傷部位まで到達できるようになります。この結果、損傷部位で新たな神経細胞がつくられることになります。こうした作用データが非臨床試験（In Vivo試験）において確認されています。

② SB623慢性期外傷性脳損傷プログラムの開発状況外傷性脳損傷は、世界中の主な死因および障害の原因の一つです。2016年の世界の急性外傷性脳損傷の新規患者数は2,700万人（推定）、外傷性脳損傷に続発する慢性障害の患者数は5,550万人（推定）でした※1。外傷性脳損傷及び外傷性脳損傷に続発する長期に渡る運動機能障害は、患者さんの自立、雇用、およびQOLを著しく損ない、総じて各国の医療システムの大きな負担になっています。米国では、外傷性脳損傷で入院し生存した患者さんの約43％が長期の運動機能障害を経験しており※2、2,317万人が外傷性脳損傷に続発する運動機能障害を長期に抱えて生活していると推定されています※3。また、日本における外傷性脳損傷（TBI）の患者数は約6万人※4で、そのうち20％は後遺症を伴うと推定されています※5。

損傷を受けた脳組織の自然回復は難しいと言われており、慢性期に入り運動麻痺が定着した患者さんは、日常生活や社会生活における影響を生涯に渡って抱えることとなり、未だ有効な治療法がないことから大きなアンメットメディカルニーズが存在していました。これまで、脳の機能を回復する治療薬は存在しておらず、慢性期の外傷性脳損傷の運動麻痺における治療薬は存在しませんでしたが、アクーゴ®脳内移植用注（以下、「アクーゴ®」）は慢性期の外傷性脳損傷（TBI）の運動麻痺において、有効性・安全性の点から規制当局に承認された、世界初の新たな治療選択肢です。

当社グループでは、慢性期脳梗塞用途のフェーズ１／２aにおいてSB623の安全性が示唆されたことを受けて、外傷性脳損傷を対象とした臨床試験については、フェーズ２から開始しました。日米を含むグローバル試験（二重盲検、被験者61名）として実施したフェーズ２試験については、2018年11月に「SB623の投与群は、コントロール群と比較して、統計学的に有意な運動機能の改善を認め主要評価項目を達成」という良好な結果を得ました。本試験結果を踏まえて、2019年４月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目の指定を受け、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と協議を重ね、2022年１月までに先駆け総合評価相談を完了し、2022年３月に厚生労働省に対して再生医療等製品製造販売承認申請（以下、「本申請」）を行い、2024年７月に厚生労働省より外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺を効能・効果として条件及び期限付き製造販売承認を取得し、SB623はアクーゴ®となりました。その後、承認条件の一つである治験薬と製品薬の同等性／同質性を確認し、2025年12月に製造販売承認事項一部変更承認を取得しました。現在、販売に向けて国内の製造・物流・販売体制の構築を進めています。

出典：有価証券報告書【事業の内容】（2026年4月提出・S100XZTW）。事業系統図は省いています。