2016〜2017年度は連結財務諸表を作成しておらず、単体の数字です。
下の「他の会社と比べる」で会社Bを選ぶと、ここに2社目が並び、グラフの系列と表の行が増えます。
当社は、遺伝子コード※２やエピジェネティクス※３のエラーによって生じる遺伝子疾患に対して、独自のプラットフォーム技術であるCRISPR-GNDM®（Guide Nucleotide-Directed Modulation）技術を用いた遺伝子治療薬※４の開発を主たる事業としております。有価証券報告書【事業の内容】より（2026年3月提出）
2022年度の売上収益は0億円で、売上収益を比べられる東証上場3,585社のうち3579番目、医薬品76社のうち71番目の大きさです。2017年度から2022年度までの売上収益の年平均成長率は+17.9%です。平均年間給与は613.7万円（2025年度・提出会社単体）で、医薬品81社のうち69番目。平均年齢は37.0歳、平均勤続年数は1.4年です。
事業の大きさと稼ぐ力
働く人の数字
順位は大きい順。平均年齢と平均勤続年数は大きいほうが良いとは言えないため、順位を付けずに業種の中央値と並べています。利益率・ROE・自己資本比率は業種による違いが大きいため、同じく業種の中央値と並べています。 平均年間給与・平均年齢・平均勤続年数は提出会社（単体）ベース、従業員数は連結ベースです。評価・推奨ではありません。
会社Bを選ぶと、下のグラフ・事業の構成・推移表に2社目が並びます。会社Aを変えると、そのままほかの会社のページに切り替わります。
モダリスと同業2社を、ダッシュボードで並べるクリングルファーマ・Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏと、売上・営業利益・平均年間給与などの推移を重ねて比べられます指標を選ぶとグラフが入れ替わります。会社Bを入れると系列が2本になります。
▶ クリングルファーマ・Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏと3社で重ねる（決算ダッシュボード）→
有価証券報告書【セグメント情報等】からの売上構成比。会社Bを入れると横に並びます。
モダリス 最新期の売上構成比
有価証券報告書に事業の区分の記載がありません（単一セグメント）。
当社グループ（以下、当社及び連結子会社Modalis Therapeutics Inc. （米国マサチューセッツ州ウォルサム市）の２社を指します。）は、コアとなるプラットフォーム技術である『切らないCRISPR技術※１（CRISPR-GNDM®技術）』を用いた創薬によって、その多くが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して治療薬を次々と生み出し、企業理念である「Every life deserves attention （すべての命に、光を）」のとおりに、病気のために希望を失わなくてすむ社会の実現に貢献してまいります。
当社グループのターゲットとしている遺伝子疾患とは、10,000(1)と言われるヒトの疾患の中で、約7,000(2)が患者数の少ない希少疾患（疾患のロングテール）と言われ、ほとんどはこの希少疾患に属します。これらの患者数は、一つ一つの疾患は細分化されていても、合わせると世界中で４億人(3)もいるとされています。希少疾患領域のための治療薬開発は、開発コストと開発期間が膨大にかかる従来型の創薬では効率が悪いためこれまで敬遠されており、95%(3) (5)の希少疾患にはまだ治療薬がありません。当社グループの技術力でこの問題解決に挑みます。
なお、当社のセグメントは遺伝子治療薬開発事業のみの単一セグメントであります。
(1) 当社の事業領域
当社は、遺伝子コード※２やエピジェネティクス※３のエラーによって生じる遺伝子疾患に対して、独自のプラットフォーム技術であるCRISPR-GNDM®（Guide Nucleotide-Directed Modulation）技術を用いた遺伝子治療薬※４の開発を主たる事業としております。
① CRISPR-GNDM®技術
CRISPR-GNDM®技術とは、ゲノム編集技術であるCRISPR/Cas9※５のコア分子であるCas9というCRISPR酵素※６を基に、当社グループが開発した独自の創薬プラットフォームシステムです。
この技術は、Cas9タンパク質※７を詳細に解析して有効な改変を行い、また独自に開発した周辺技術と組み合わせ、目的遺伝子の発現（細胞内での出現量）をオン・オフすることを可能にしたものであり、いわば「遺伝子スイッチ」として機能するユニークかつパワフルな創薬技術（モダリティ）です。より具体的には、CRISPR酵素の切断活性※８を不活化し、これに遺伝子の転写※９を上げる、または下げるスイッチング分子※10を連結することにより、ガイド核酸※11で誘導された特定の箇所の近傍にある遺伝子を選択的にオン、またはオフにすることが可能になります。つまり、通常のゲノム編集とは異なり、遺伝子の切断を行わず効果を発現させる技術です。このCRISPR-GNDM®技術によって、6,000を数えると言われる遺伝子疾患の原因遺伝子に対してエピジェネティクスを直接制御して治療法を生み出すことが可能になります。
＜CRISPR-GNDM®技術のイメージ図＞
② CRISPR-GNDM®技術の特徴
a. CRISPR-GNDM®技術による成功確率の優位性医薬品開発の主要な４つのハードルとして、薬物動態※12、メカニズム（Proof-of-Mechanism（PoM））※13、概念実証（Proof-of-Principal（PoP））※14、コンセプト実証（Proof-of-Concept（PoC））※15があります。
一般的な創薬技術（モダリティ）は、低分子医薬、抗体医薬、核酸医薬等があり、旧来の創薬である低分子医薬は、多くの候補の低分子化合物から目的の機能の評価試験法を用いて絞り込みをして開発候補物質を決め、開発のステージを進めていきますが、候補選択の評価試験法には限りがあり、着目している機能以外に毒性など不明なことが多いままに臨床試験を行うことになりますので、各開発ステージにおいて予期せぬ毒性などが露見することでドロップアウトし、極めて少数のプロダクトが上市に辿り着くのが常でした。また近年は、病態や疾患の原因となるターゲット分子の同定※16が進んだことにもより、タンパク質や遺伝子のような標的に対して合理的にデザインされた分子によって治療を行おうとする、抗体医薬、核酸医薬等のように分子標的薬アプローチ※17が取られるようになりました。しかしながら、このようなアプローチをしても標的分子の種差によって候補物質の作用の仕方が動物とヒトの間に差がある場合があり、実際に実験してみるまでは薬効や毒性の程度の差はわからないという状況に変わりはありません。つまり、一般的な創薬技術においては、常にドロップアウトのリスクと隣り合わせであり、長期にわたり多額の研究開発投資を投入しても成功の予測が困難な状態が開発の最終段階までつきまといます。したがって、一般的な創薬技術であれば、第Ⅱ相臨床試験※18の終了まではその薬が効果を見せるかどうか、あるいは毒性があるかどうかは試験を実施するまで予見することが困難です。
一方で、遺伝子治療薬開発においては、他のモダリティよりも開発の成功確率がより高い(“The clinical landscape for AAV gene therapies”, Kuzmin et.al. Nature Review Drug Discovery 2021)とされています。これは当社のCRISPR-GNDM®技術をはじめとして単因子遺伝子疾患※19を対象とする遺伝子治療ではターゲットとする単因子遺伝子疾患においては原因が単一の遺伝子に起因しているため、PoP及びヒトPoC※20における予見可能性が高いことと、ターゲットに合わせてプロダクトのラショナル(合理的)デザインができることに因ると考えております。ただ、マウスでの試験結果からサルへの結果がそのままトランスレートされないケースが生じていることもあり、近年の新規モダリティーにおけるパートナリング傾向として、サル試験における良好な結果が求められるようになりました。遺伝子治療薬においてもその傾向は顕著であり、パートナリングのためのハードルは上がってきたと意識をしています。
＜医療品開発の主要なハードル＞
b. CRISPR-GNDM®技術の移転可能性
一般的な創薬技術の場合は、ある一つの薬が臨床試験に成功して上市されたとしても、その開発ノウハウを別の薬に移転できる部分はあまり大きくありません。これは薬毎に性質が異なり、薬毎の利点も問題点も異なるからです。一般的な治療薬の開発は、数千〜数百万の化合物のライブラリーの中から薬効や薬物動態、毒性などを指標に適切な化合物の絞り込みを行い、さらに最適化を続けて開発に資する化合物へと何段階ものスクリーニングをしなければなりません。ターゲットの疾患毎にこうした作業はゼロから行うことになり、したがってある治療薬の開発経験やノウハウは他の治療薬へそのまま転用することが難しいと考えられます。
一方で、一般的な遺伝子治療薬開発においては必要な細胞への導入方法や製造方法の多くは、ターゲットの遺伝子が変わっても共通の部分が非常に多いと考えられているため、成功のノウハウと失敗の学びを他のターゲット遺伝子に対する遺伝子治療薬に転用することが一般的な創薬技術に比べて容易となると考えております。
CRISPR-GNDM®技術においては、特に可変部分がガイド核酸（下記図中①）という非常に小さい部品に限られており、またその他の構成成分である切断不活型CRISPR酵素（下記図中②）とスイッチング分子（下記図中③）は共通のパーツとして既にあるため、標的疾患毎に対応したわずか約20塩基ほどのガイド核酸のみを個別にデザインをするだけで、効率よく遺伝子治療薬を開発することができると考えております。この技術的な特徴により、多くの遺伝子疾患にCRISPR-GNDM®技術による創薬の方法論を拡張して遺伝子治療薬を生み出すことができると考えております。
＜CRISPR-GNDM®技術のコンセプト＞
c. CRISPR-GNDM®技術の収益の将来性
米国における最初の遺伝子治療薬の承認は2017年でしたが、それ以降の承認は2018年の１剤を最後にしばらく途絶えていました。ところが、2022年末から2023年に掛けて立て続けに５剤が承認を受け、また2024年も1剤の条件付き承認の本承認化を含む3剤が承認され、技術としての成熟度が上がった事を背景に、各社の開発に向けての取り組みが結実してきたと言えます。
また、この中にはCRISPR技術を培ったゲノム編集治療薬であるCasgevyが含まれ、CRISPR技術を用いた治療薬として世界で初めての承認を受けることとなりました。これらの中で全身投与を行う遺伝子治療薬は約3M米ドル(4.5億円)の薬価が付いており、希少患者であってもその売上げ規模としては収益性が期待できる規模になると考えられます。
なお、近年、遺伝子治療を含む先端医療の発展に伴い、患者ごと又は極めて少数の患者集団に最適化された治療（いわゆる「individualized therapies」又は「bespoke therapies」）に対する規制枠組みの整備が進んでおります。特に希少遺伝性疾患の分野では、従来型の大規模ランダム化比較試験を実施することが困難な場合が多く、規制当局は開発の実情に応じた柔軟な承認アプローチを検討しています。
米国食品医薬品局（FDA）は、細胞・遺伝子治療（Cell and Gene Therapy, CGT）の開発促進を目的として複数のガイダンスを公表しており、遺伝子治療製品の開発に関しては、臨床試験設計、非臨床評価、並びに化学・製造・品質管理（CMC）に関する要件についての指針を提示しています。例えば、FDAの「Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy IND Applications」ガイダンスでは、遺伝子治療製品の安全性、品質及び一貫性を担保するために必要なCMC情報の提出について詳細な推奨事項が示されています。
出典：有価証券報告書【事業の内容】（2026年3月提出・S100XSHO）。事業系統図は省いています。
親会社と、主な子会社・関連会社。有価証券報告書の【関係会社の状況】から作っています。上場している会社は、その会社の有報の数字を並べています。
連結子会社 1社（有報に社名が載る主な会社は1社）。子会社の割合は議決権の所有割合（間接所有を含む）。上場していない子会社の売上・利益が載るのは連結売上の10％を超える会社だけで、従業員数と平均年間給与は有価証券報告書に載りません。
会社が開示資料に書いたことを、そのまま引用しています。評価・予想・推奨は含みません。
中期経営計画
一次資料ベース中期の数値目標は有価証券報告書に記載がない。決算説明資料などで別途公表している場合がある。
有価証券報告書【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】より
配当の方針、株主優待、大株主を、有価証券報告書の記載のまま並べています。評価・推奨ではありません。
当社は設立以来配当を実施しておらず、また、今後も多額の先行投資を行う研究開発活動を計画的に実施していくため、当面は配当を実施せず、研究開発活動の継続に備えた資金の確保を優先する方針であります。しかしながら、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、利益配当についても検討してまいります。
なお、剰余金の配当を行う場合は、中間配当と期末配当の年２回の剰余金の配当を考えております。これらの剰余金の配当の決定機関は、期末配当及び中間配当ともに取締役会であります。
有価証券報告書【配当政策】より（2026年3月提出）
「株主に対する特典」は「該当事項はありません。」と記載されています。
有価証券報告書【提出会社の株式事務の概要】「株主に対する特典」の記載です。提出日時点の内容で、その後に変わっていることがあります。最新の内容は会社の発表で確かめてください。
| 順位 | 株主 | 持株比率（%） |
|---|---|---|
| 1 | 株式会社LSIM | 3.27 |
| 2 | 楽天証券株式会社共有口 | 3.07 |
| 3 | 株式会社SBI証券 | 2.86 |
| 4 | BNP PARIBAS LONDON BRANCH FOR PRIME BROKERAGE CLEARANCE ACC FOR THIRD PARTY | 2.70 |
| 5 | 近藤 誠聡 | 2.08 |
| 6 | 濡木 理 | 1.82 |
| 7 | STATE STREET BANK AND TRUST COMPANY | 1.15 |
| 8 | マネックス証券株式会社 | 0.83 |
| 9 | 松井証券株式会社 | 0.75 |
| 10 | 株式会社証券ジャパン | 0.71 |
有価証券報告書【大株主の状況】より。持株比率は、発行済株式（自己株式を除く）に対する割合です。上位10名の合計は19.25%。信託銀行の名義には、投資信託や年金などの資金がまとめて入っています。
表示する指標をチェックで選べます。逆算 が付く指標は、開示値から計算したものです。
選択中 5 指標 ／ 候補 47 指標（有価証券報告書・決算説明資料・逆算）
← 横にスクロールできます →
| 指標 | 2012 | 2013 | 2014 | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 売上収益億円 | — | — | — | — | — | 0 | 1 | 6 | 3 | 0 | 0 | — | — | — |
| 営業利益億円 | — | — | — | — | — | — | — | 2 | -4 | -12 | -21 | -24 | -13 | -22 |
| 営業利益率% | — | — | — | — | — | — | — | 24.3 | -116.4 | -123,900.0 | -5,031.7 | — | — | — |
| 当期利益億円 | — | — | — | — | -0 | -1 | -2 | 1 | -4 | -7 | -27 | -24 | -13 | -22 |
| EPS円 | — | — | — | — | -366.8 | -1,029.0 | -10.8 | 6.0 | -17.0 | -25.7 | -92.9 | -77.2 | -28.6 | -27.9 |
空欄は「未収録」です。会社が開示していないか、まだ読み込んでいないかのどちらか。推計値では埋めません。
推移は、有価証券報告書の冒頭にある【主要な経営指標等の推移】から5期分ずつ取っています。売上高・経常利益・純利益・純資産・総資産・自己資本比率・1株情報・従業員数などが1つの表に並んでいるので、3期分の有報で最大14期そろいます。
有価証券報告書の【従業員の状況】から取れる数字と、そこからの逆算。投資の観点でも、企業研究の観点でも同じ表を見ることになります。
平均年間給与は提出会社（単体）ベースです。連結全体の数字ではありません。従業員数は連結ベースなので、この2つは母集団が違います。割り算をするときはその点に注意してください。
女性管理職比率・男性の育児休業取得率・男女の賃金の差異は、2023年3月期の有報から【従業員の状況】に載るようになった数字です。提出会社（単体）の値で、公表の義務が無い会社は記載していないことがあります。
男女の賃金の差異は、男性の平均賃金を100としたときの女性の平均賃金です。職種や役職の構成の違いを含んだ平均どうしの比べなので、同じ仕事の賃金の差ではありません。男性の育児休業取得率は、その年度に配偶者が出産した人の数で割るため、100%を超えることがあります。
有価証券報告書の表紙と【役員の状況】より（2026年3月提出）。
有価証券報告書【沿革】より（2026年3月提出・S100XSHO）。会社が書いたとおりに載せています。
売上収益の最新の値が近い順に6社。医薬品の74社から選んでいます。
数値はすべて会社が公表した資料に紐づけています。出典のない数値はこのページに載せません。
一次資料 開示資料に記載のある値 逆算 開示された値から計算した値 デモ 画面確認用の仮データ
検索窓の扱いについて。入力された文字列は、あらかじめ収録した企業一覧との照合にだけ使っています。入力値をそのまま画面に書き戻したり、URL・問い合わせ文・生成AIへの指示文に混ぜたりはしません。
画面の描画は例外なく textContent で行い、innerHTML は一切使っていません。eval と new Function も使っていません。入力は40文字までで、日本語・英数字・一部記号以外は受け付けません。配信時は _headers で Content-Security-Policy を設定しています。
資料の読み込みを生成AIで行う場合も、PDFの中身は「指示」ではなく「データ」として扱い、抽出結果は必ず出典ページ番号とセットで保存して、人が突き合わせられる状態にします。
本ページは公開情報を整理したものです。特定の銘柄の取得・処分を推奨するものではなく、投資判断についての助言・評価・予想は含みません。
決算説明資料および中期経営計画の著作権は各社に帰属します。本ページは資料そのものを転載せず、数値の引用と出典の明示にとどめています。