キッズウェル・バイオ

(1) 事業環境

医薬品産業の成長を支える新薬創出は、従来の化学合成による低分子医薬品を中心とした医薬品開発から、抗体医薬品等のバイオ医薬品、更には細胞治療製品・遺伝子治療製品等も含む幅広い創薬モダリティにおける医薬品開発へと大きく移行しています。こうした技術革新により、従来治療が困難であった疾患に対する新規治療薬の開発が進展し、グローバル医薬品市場における売上上位の半数以上をバイオ医薬品等が占めるようになりました。また、創薬モダリティの高度化・多様化に伴い、現在では新薬創出の80％をバイオベンチャーが担う等、バイオベンチャーの重要性は世界的に増しております。

一方で、技術の高度化や医薬品開発の複雑化等に伴い、研究開発期間の長期化や開発費・製造費の増加が進んでおります。この結果、新規に収載される医薬品の薬価は相対的に高水準となる傾向があり、医薬費全体の増加を招いております。このような医薬費増加への対応策として、日本を含む多くの国々においては、新規（先発）低分子医薬品の特許期間・再審査期間の満了後に後発品であるジェネリック医薬品の使用が推奨され、既に多くの先発医薬品からジェネリック医薬品への置き換えが進んでいます。また、新規（先行）バイオ医薬品の後続品であるバイオ後続品（バイオシミラー）についても、同様の理由で普及が期待される中、今後特許期間・再審査期間の満了を迎える先行バイオ医薬品が増加することから、バイオシミラーの開発・拡充が進み、その活用が今後更に浸透していくものと考えられます。

新規モダリティである細胞治療製品・遺伝子治療製品等の再生医療等製品については、アンメットメディカルニーズの高い疾患領域を中心に実用化に向けた研究開発が進展しており、日本においても制度面での整備や承認事例の蓄積が進んでいます。これらの製品は高い治療効果が期待される一方で、研究開発、製造、供給体制の構築において品質の均一性確保や製造プロセスの高度な管理、流通・保管に関する複雑な要件への対応等の課題を有しており、実用化および安定的な供給にあたっては高度に専門的な知識・技術力や開発体制が求められています。

このように、今後の医薬品産業においては、医薬費抑制と新規創薬モダリティによる革新的な治療薬の実用化の両面での対応が求められる中、当社が推進するバイオシミラーおよび細胞治療事業の重要性は一層高まるものと考えられます。

(2) 当社グループの事業モデル

当社グループは、バイオシミラーの開発および開発品上市後の原薬・製剤（以下、「バイオシミラー原薬等」）の供給を行う「バイオシミラー事業」、当社100%子会社の株式会社S-Quatre（エスカトル。以下、「S-Quatre」）が独自に開発した乳歯歯髄幹細胞（以下、「SQ-SHED」※）を活用した細胞治療製品（再生医療等製品）の実用化を目指す「細胞治療事業（再生医療）」の２事業に取り組んでおります。

※SHED（シェド）はStem cells from Human Exfoliated Deciduous teethの略なお、当社グループは、以下の２点を特長とした事業活動を行っております。

① ハイブリッド事業体制

当社グループは、バイオシミラー事業と細胞治療事業（再生医療）の組み合わせによるハイブリッド事業体制を採用しています。

バイオシミラー事業では、2012年以降、パートナー製薬企業との連携により４製品を上市しており、バイオシミラー原薬等の供給を通じて持続的な収益を確保しております。バイオシミラーの開発は、先行バイオ医薬品と同等の品質、安全性および有効性を有する医薬品を開発するものであり、革新的技術への依存度が相対的に低いことから、一定の予見性をもって開発を進めることが可能です。このため、限られた経営資源の下でも効率的かつ確実性の高い開発が可能な事業特性を有しております。当社は、今後も新規バイオシミラーの開発を継続的に推進し、更なる収益基盤の強化を図ってまいります。

一方で、2019年に本格的に参入した細胞治療事業（再生医療）では、従来の医薬品では治療が困難な疾患に対して革新的な細胞治療製品を創出することを目的としており、技術的な不確実性等による開発リスクは大きいものの、将来的には高い収益成長が期待される事業です。

この両事業を組み合わせたハイブリッド事業体制においては、バイオシミラー事業において生み出される持続的な収益と長年の取り組みを通じて蓄積したバイオ医薬品の研究開発ノウハウ・知見・経験等（以下、「ノウハウ等」）を、高い成長性が期待される細胞治療事業の研究開発に再投資・活用することで、事業間シナジーを最大化し、「安定と成長の両立」を目指しています。なお、「安定と成長の両立」の実現に向けては、事業の進捗に応じて、柔軟かつ迅速に財務的健全性と成長性のバランスを再調整することが求められ、パートナー企業や外部機関との連携強化、各事業の特性に応じた多様な資金調達手段の活用、研究開発品の優先順位付けの見直し等にも継続的に取り組んでいます。

② バーチャル型研究開発およびプロジェクトマネジメント医薬品の開発には、薬効・薬理研究、製造プロセス開発、GMP製造、臨床開発等、多岐にわたる高度に専門的な知見と最新鋭の設備が必要とされるため、すべての工程を自社単独で遂行することは困難です。このため当社グループは、バイオシミラーおよび細胞治療事業において、アカデミア、開発・製造受託機関（CDMO）、製薬企業等との連携による「バーチャル型」の研究開発体制を構築しています。

バイオシミラー事業では、これまでの豊富な開発経験を通じて蓄積した高度な開発ノウハウ・知見等に裏打ちされたプロジェクトマネジメント力を基盤として、パートナー企業や外部機関との連携の下、複数の開発プロジェクトを継続的に推進しております。開発早期から外部機関を組み込んだ体制を構築することで、開発から製造に至る各開発工程を効率的に統合し、限られた経営資源の下でも、新規バイオシミラーの継続的な開発と上市後のバイオシミラー原薬等の製造・供給を両立しております。これにより、事業単独での継続的な営業黒字の確保と更なる収益成長を実現していきます。

細胞治療事業においては、革新的治療法の創出を目指し、自社独自の発明技術を中核としつつ、外部機関との連携を通じて最先端の知見や技術を積極的に取り入れ、高い専門性の確保と柔軟な研究開発体制を構築しています。

このように、当社グループ主導でプロジェクトごとに最適な研究開発体制を構築することで、研究開発力の強化とスピードの向上を実現し、複数の研究開発プロジェクトを同時並行で推進可能な柔軟性と効率性を確保しています。結果として、開発リスクの分散と経営資源の最適配分を図り、ハイブリッド事業体制で目指す「安定と成長の両立」の実現に寄与しています。

(3) 開発の流れ、収益モデルおよび開発品目の選定方針

① バイオシミラー事業

バイオシミラーの開発は、CDMO等との連携による産生細胞株の構築、またはCDMO等にて構築済の細胞株を導入することから開始され、続いて原薬製造プロセスの開発・最適化が進められます。バイオ医薬品の原薬製造は、化学合成による低分子医薬品と比べて工程が極めて複雑です。加えて、バイオシミラー原薬の製造プロセス開発においては、先行バイオ医薬品と同等の品質（物性、工程由来不純物、活性等）を保持するだけでなく、薬価が先行品の70％という現行制度上、より安価な原薬製造を実現するため、高い生産性を達成する必要があります。また、承認取得後の上市および安定供給に向けては、商用生産において製造プロセスの安定性や品質の一貫性を確保することが重要となります。加えて、先行バイオ医薬品メーカーによる特許権侵害訴訟等のリスクを避けるために、先行特許に抵触しない開発設計・計画も求められます。このような多面的な要件を全て満たすためには、バイオシミラー開発の各段階における精緻な検討と状況に応じた柔軟な調整が必要であり、豊富な開発経験を通じて蓄積した高度な開発ノウハウ・知見等に裏打ちされたプロジェクトマネジメント力と課題解決力が求められます。

また、迅速かつ確実な開発の推進と上市後の事業価値最大化に向けては、上記以外のプロセス、すなわち臨床開発や製造販売承認申請等の重要な役割を担うパートナー製薬企業との早期連携が開発成功の鍵となります。このため、当社では産生細胞株の構築・導入等の開発初期段階からパートナー製薬企業候補と協議を開始し、上市後の安定供給までを見据えた連携体制の構築を進めています。これにより、バイオシミラー原薬製造プロセス開発後速やかにパートナー製薬企業と連携して、製剤プロセス開発、非臨床試験、臨床開発へ移行することが可能です。

なお、臨床開発では、当社がCDMOに製造委託した原薬等をパートナー製薬企業に提供します。また、臨床試験後の製造販売承認申請に際しては、製造・品質に関する申請資料の整備や、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）からの照会対応について、当社の専門的知見等を活かし技術支援を行っています。なお、上市後は、パートナー製薬企業への安定的な原薬等の供給を通じて、当該バイオシミラーの持続的な供給に貢献しています。

現在の事業モデルにおけるバイオシミラー事業の収益構造は、臨床試験開始、製造販売承認の申請、上市等、各開発段階における進捗に応じた開発マイルストンペイメントによる一時金収益と、バイオシミラー原薬等をパートナー製薬企業に供給することによる販売収益の二本柱で構成されています。また、契約の内容によっては、パートナー製薬企業の販売実績に応じたロイヤリティ収益を得る場合もあります。なお、これらの収益の一部は、バイオシミラー原薬等の製造運転資金として、また、更なる成長のための新規バイオシミラー開発や細胞治療事業における研究開発にも活用されます。

出典：有価証券報告書【事業の内容】（2026年6月提出・S100YMXX）。事業系統図は省いています。